Похоже, скоро новая нобелевка светит китайским ученым. Еще в 2016 году они предложили революционную мысль: зачем «разрезать» тончайшую спираль ДНК, если можно отредактировать «вредный» ген прямо на месте.
«Молекулярные ножницы» (или CRISP) способны разрезать две нити ДНК. Такая технология используется с 2008 года, однако уже считается устаревшей. Хотя за ее создание ученые Эмманюэль Шарпантье из Германии и Дженнифер Дудне из США и получили Нобелевскую премию по химии.
Собственно, даже изобретать ничего не пришлось — лишь открыть то, что давно существует в живой природе. «Молекулярные ножницы» CRISP давно используют бактерии — так они отражают вирусные атаки. Вирус пытается встроить свои вредоносные гены в чужую ДНК — а эволюция научила бактерии этот генетический материал «удалять».
Научную группу возглавляет профессор Ян Хуэй из Центра передового опыта в области науки о мозге и интеллектуальных технологий Китайской академии наук.
— «Молекулярные ножницы» отнюдь не безопасны. Могут быть побочные эффекты: например, хромосомные перестройки или большие пробелы в ДНК, — говорит китайский исследователь. — CRISPR подобен ножницам, которые могут разрезать ДНК. А наша технология похожа на карандаш и ластику, которые могут стереть и исправить ошибку.
Желтуха, атеросклероз, рак — что еще вылечат генетики
ДНК любого живого существа на планете состоит всего из четырех химических компонентов — это аденин, цитозин, гуанин и тимин. Они сочетаются в определенных парах. Команда китайских ученых создала особый белок, который прямо в ДНК проводит химические реакции, чтобы преобразовать одну молекулу в другую. Это и позволяет редактировать генетическую информацию.
В генетическом материале человека огромное количество ошибок. Однако далеко не все из них, конечно, приводят к болезням. Зато по мере старения тоже растет груз генетических ошибок.
Организм эти мутации выявляет и пытается исправлять. Так что ученые всего лишь помогут человеку сделать то, что ему и так дала природа.
Сейчас китайцы проводят исследования на мышах. И накапливают базу данных, чтобы понять: как изменение той или иной молекулы повлияет на генетический материал. Причем начались уже и клинические испытания: медики пытаются понять, как редактирование генома позволит избавиться от наследственных болезней — серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии.
При серповидно-клеточной анемии у человека нарушается синтез гемоглобина — белка, который переносит в крови кислород. Эритроциты разрушаются, закупоривая своими останками мельчайшие сосуды. Страдают сердце, почки, печень. Органы начинают отказывать сразу после рождения: младенец рождается с тяжелейшей желтухой.
Бета-талассемия не менее страшна. Причина — тоже мутация генов, которые отвечают за синтез гемоглобина. В организме больного человека накапливается железо — то есть он отравляет сам себя. Деформируются кости и кровеносные сосуды.
Также китайская технология может победить многие сердечно-сосудистые болезни: известно, что предрасположенность к атеросклерозу или гипертонии — тоже наследуется.
Можно лечить рак. Пациентам с лейкозом будут пересаживать его же собственные стволовые клетки с отредактированным геномом. И постепенно эти клетки разовьется в здоровые, полностью заменив опухолевые.
— По мере развития инструментов редактирования генов все больше редких заболеваний смогут проходить клинические испытания, — говорит профессор Янг Хуэй.
Китайский прорыв: опухоли съедят живые вирусы
XX век считался эрой медикаментозной терапии, а XXI век станет эрой клеточной и генетической терапии, говорит американский биолог Джордж Дейли. Причем технологий все больше: от стволовых клеток до редактирования генома. Недавно появилась и онколитическая виротерапия, когда пациенту дают лекарство с живым вирусом, способным уничтожить опухолевые клетки.
Задает мировой тон именно Китай. Генетические технологии здесь развиваются так стремительно, что недавно власти Поднебесной даже утвердили новые правила редактирования генов у людей и животных.
В 2018 году доктор Хэ Цзянькуй из Шэньчжэня заявил, что он создал первых в мире детей с измененными генами — близнецов по прозвищу Лулу и Нана. Профессора посадили в тюрьму на 3 года за незаконные эксперименты. И теперь власти Китая закрывают все законодательные лазейки, которые могли бы использовать последователи доктора Хэ.
— Китай значительно ужесточил законодательство. Правительство придерживается осторожного подхода, и теперь наши законы соответствуют международным правилам, — говорит доктор Янгин Пэн из Китайской академии наук.
Причем Китай жестко регулирует генетические исследования не только на животных. Понимая всю опасность, ограничен также оборот генно-модифицированных семян. Причем такие ограничения — не только биологические, но и экономические: Китай не хочет зависеть от иностранных производителей семян. Ведь сейчас китайцы вынуждены импортировать большую часть соевых бобов и кукурузных бобов из Бразилии, США и Аргентины.